el LONDRES – la preparación de una nueva técnica para la edición de la genética que podría fijar con precisión el 89 por ciento de los errores en el Adn que causan enfermedades. La nueva tecnología, llamada «primera edición», ha sido utilizado para corregir las mutaciones que son perjudiciales en el laboratorio, incluyendo los que causan la anemia de células falciformes. Para darse cuenta de que era un grupo de investigadores del Instituto Broad del Mit y Harvard, en Massachusetts, según la cual su técnica es «muy versátil y precisa,» aunque la investigación está todavía en los comienzos.

la capacidad de cambiar el Adn a través de la edición de la genética, ya es una realidad. Hasta ahora, los mayores logros se han involucrado en una tecnología llamada Crispr-Cas9, que le permite operar un «cortar y coser» para corregir un defecto en el Adn. Sin embargo, los cambios realizados con esta técnica no siempre son perfectas y los «recortes» puede ser hecho en el lugar equivocado. Esto ha frenado el uso de la edición de la genética.

En el nuevo estudio, publicado en la revista Nature, los investigadores utilizaron la «primera edición» para insertar o eliminar cuidadosamente las partes del Adn. Esta técnica es la más flexible y precisa de la Crispr-Cas9. La tecnología utiliza una secuencia de código genético creado en el laboratorio, que realiza dos funciones: la primera es encontrar la parte específica de Adn a la que desea editar, y la otra es hacer el cambio que desee, gracias a una enzima llamada transcriptasa inversa. Es una sofisticada técnica de la «corrección» de nuestro código genético.

Los bloques fundamentales de construcción de Adn son las cuatro bases adenina, citosina, guanina y timina. Ellos son comúnmente conocidos por las respectivas letras, a, C, G y T. de Tres mil millones de estas letras forman el completo manual de instrucciones del cuerpo humano, pero los pequeños errores pueden causar enfermedades. Por ejemplo, una mutación que ha transformado una especificación en un T hace que la forma más común de la enfermedad de células falciformes. La enfermedad de Tay-Sachs, un estado nervioso, una rara y fatal, a menudo es causada por la adición de cuatro letras, el código adicional. La primera edición ha sido utilizado para invertir tanto los errores de los experimentos genéticos en las células humanas.

Hay alrededor de 75 mil mutaciones pueden causar enfermedades. De acuerdo a la química David Liu , la primera edición tiene el potencial para resolver el 89 por ciento. Los otros 11% incluye los casos donde las personas tienen demasiadas copias de un gen, o cuando se carece de la totalidad de genes. «La primera edición es el comienzo y no el fin de una aspiración de larga data en las ciencias de la vida y molecular, lo que nos permite realizar cambios en el Adn en cualquier posición de una célula o de un organismo viviente, incluyendo, potencialmente, los pacientes humanos con enfermedades genéticas», dice Liu.

El reto – como con todas las otras tecnologías de modificación genética – será crear la maquinaria molecular puede realizar estos cambios en el derecho de las partes del cuerpo humano y garantizar que son seguros.
Igual que otras tecnologías de manipulación genética, es probable que las primeras aplicaciones se refieren a enfermedades en las que las células pueden ser extraídos del cuerpo, modificado, y verificado para garantizar que son seguros y volver a poner en. Esto se podría aplicar a algunos trastornos de la sangre, tales como células falciformes o talasemia, la médula ósea se puede quitar y volver a insertar.

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