Por ahora, sólo tenemos cuatro hijos: el primero para ser inscrito para participar en uno de los primeros estudios médicos de precisión en pediatría. El objetivo es atacar la translocación de la Ret, un determinado tipo de mutación genética presente en el tumor de pulmón, tiroides y otros órganos y que se está estudiando, sobre todo en el adulto. Pero ahora, un pequeño estudio de la fase 1 se presentó con un cartel en el Asco es explorar la eficacia de un medicamento de destino que puede ayudar incluso a los niños a luchar contra el cáncer. el un estudio sobre los niños…….. El más pequeño de los pacientes inscritos participan en el cuaderno de estudio-121, que es la evaluación de la eficacia de un nuevo fármaco, el Loxo 292, desarrollado para actuar tanto en los adultos y en los niños, y que actúa en contra de una diana molecular específica, es decir, los pacientes deben tener una translocación del gen Ret. El rango de edad para poder participar es muy amplio: va desde los 6 meses hasta los 21 años. Hecho bastante inusual. ¿Cómo es que es tan pequeña? “Una de las características de este estudio radica en el hecho de que es muy temprano, porque tan pronto como vio que el fármaco es seguro y comenzó a mostrar los resultados en el adulto en el cáncer de pulmón, se decidió a estudiar inmediatamente en los niños”, explica con entusiasmo Michela Casanova , responsable de las nuevas drogas del departamento de pediatría de la Fundación somos raras, Instituto Nacional del Cáncer de Milán.
…..pero también en adolescentes y adultos jóvenes Una de las peculiaridades de este estudio radica en el hecho de que el rango de edad pediátrica ‘estirar’ de hasta 21 años. Una opción, que es inusual porque ya estamos fuera de la edad de la adolescencia. “Diversos estudios”, explica Casanova, quien también es el co-autor y el único italiano del estudio han demostrado que los jóvenes con los adultos es uno en el que hubo menos mejoras en el área de la atención del cáncer, ya que hay menos atención a la salud de los adolescentes y adultos jóvenes a nivel internacional”. También a esto, se organizó varias campañas internacionales de sensibilización con el objetivo de aumentar la participación de este grupo de niños a los centros de excelencia. “Para tratar de superar este problema – añade el oncólogo – le estamos pidiendo a las empresas farmacéuticas a incluir en la prueba de adultos, adolescentes, y adultos jóvenes, tal vez mediante el establecimiento de protocolos específicos”. el Cuatro pequeños guerreros Los pacientes que ya están inscritos mayores de 18 meses a 8 años. Uno sufre de cáncer de tiroides, los otros tres de sarcoma de tejidos blandos. “Este es el de los pacientes pre-tratados con diversos medicamentos que no han respondido a pesar de que más y más a menudo se tiende a administrar estos medicamentos blanco en la primera línea, porque se entiende que son más eficaces cuando existe un trastorno genético para el cual no hay ningún punto de perder el tiempo”, subraya el médico. El reclutamiento continúa en varios países, incluyendo Italia, que con el Instituto Nacional del Cáncer es el único centro en italia. Para el resto procedemos a nivel internacional, a través de la Pediatría Europeas de sarcoma de tejidos Blandos Grupo de Estudio (EpSSG) que se ha definido una estrategia para tratar de identificar a los pacientes con esta mutación. el Datos preliminares, pero es importante hablar de ello A los pequeños pacientes incluidos en el estudio se administró el medicamento nuevo Loxo 292 en forma de tabletas, pero también existen formulaciones líquidas para bebés y niños muy pequeños que no pueden tragar. Es un objetivo de drogas es muy selectivo, ya que sólo afecta a la mutación del Ret, y esto tiene una gran ventaja en la reducción de la toxicidad. “En los pacientes que hemos visto que el tumor se ha vuelto más pequeño, un resultado que también se obtuvo en el estudio en curso en adultos con cáncer de pulmón”, dice el oncólogo, agregando que “este es un ejemplo de cómo, incluso en el campo de la terapia pediátrica, basado en la ubicación del tumor, está dando paso a las terapias basadas en las mutaciones genéticas”.

El estudio se encuentra todavía en una etapa muy preliminar y se debe tener cuidado de no dar falsas expectativas a los padres. Pero hablar de ello puede ser útil: “Incluso si sólo estamos en el principio”, explica Casanova – estoy de acuerdo para hacer esta entrevista porque es un estudio muy prometedor y cuando se trata de alteraciones genéticas tan raro como el Ret, es bueno hablar de ello: cualquier padre que tiene un hijo que sufre de esta alteración puede leer este artículo y vengan al conocimiento de la realidad de que hay este estudio. Así, podemos dar a más personas la oportunidad de unirse a evitar el camino de la esperanza en el extranjero.”

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