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Medicina ultra costosa una necesidad desesperada para miles de bebés en todo el mundo
La corresponsal de FOX News Amy Kellogg investiga la situación preocupante
Imagine que su hijo está muriendo. Hay un medicamento que promete esperanza, promete detener la enfermedad de su bebé en seco. Pero este medicamento de ensueño está fuera de su alcance porque cuesta alrededor de 2 2 millones, dependiendo de dónde viva.
Esta es la historia de muchos padres de niños con Atrofia Muscular Espinal (SMA), una enfermedad rara de la neurona motora. Entre uno de cada 6.000 y 10.000 niños nacidos tienen el trastorno de alguna forma. Más de dos tercios de los diagnosticados con la derivación más común y grave, SMA1, mueren antes de los 2 años, si no se tratan, y el tratamiento es complejo.
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Una nueva terapia génica milagrosa llamada Zolgensma es la medicina más cara del mundo. Si vive en los Estados Unidos y tiene un buen seguro de salud, probablemente esté cubierto. Algunos países europeos como Italia ponen Zolgensma a disposición de bebés muy pequeños. ¿Pero qué pasa si vives en Rusia? ¿U otros países que aún no lo han aprobado?
Los padres van a la tapa en la mano, tratando desesperadamente de recaudar 2 2 millones para comprar el medicamento de una dosis para sus hijos. En el caso de Rusia, con su rublo caído y su aislamiento político, la suma es aún más llamativa que en Estados Unidos. Y a menos que el niño ruso necesitado sea un amigo tuyo, podrías ser reacio a ayudar si vives en una Rusia contra lo que algunos dicen es un telón de fondo de sospecha profundamente sembrada.
«Desafortunadamente en Rusia y en comparación con la sociedad estadounidense e incluso con la sociedad europea, en gran medida, el nivel de ayuda gubernamental en ese tema y la cultura general de recaudación de fondos está muy, muy atrás», dijo Yulia Astrakhan a Fox News. La madre nacida en Rusia de uno, que pronto será madre de dos, vive en Italia ahora, pero su corazón voló a casa cuando se enteró de que el bebé de un amigo de la infancia, Ruslan, tenía SMA y le dijeron que moriría si no accedía a Zolgensma antes de cumplir 18 meses. Astrakhan se unió a la frenética carrera para ayudar a la familia de Ruslan a recaudar fondos para Zolgensma. Se las arreglaron para lograrlo en el último momento. No hubo grandes donaciones de oligarcas.
«Se componía de sumas donadas por pensionistas, madres trabajadoras o madres con licencia de maternidad y que recibían ayuda marginal del gobierno», dijo Astrakhan.
No se trata solo de abrir una página de GoFundMe, dijo, sino de encontrar una manera de enganchar a tu estrella a un influencer, alguien con «seguidores».»Este esfuerzo de recaudación de fondos constituye un trabajo de tiempo completo además de cuidar a un bebé a punto de morir. Y muchas familias rusas están en este barco.
«Realmente no sé cómo están manejando. El estrés es inconmensurable», dijo. Aunque está muy embarazada, Astrakhan está enganchada a la red de familias necesitadas y está haciendo lo que puede para ayudarles a reunir fondos.
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Anna Bezyglaya y Alexander Kulikovskiy de San Petersburgo están en medio de esa loca lucha ahora mismo por su bebé, Matvey. (Lo llaman Matveika.) Están tratando de mantenerse estables mientras mantienen la esperanza de recaudar el dinero para Zolgensma.
«Sabemos que en algún momento esto terminará y luego podemos dedicarnos a cuidar de nuestro bebé, pero es importante obtener esa droga», dijo Anna Bezyglaya a Fox News. Están en el 40% de su objetivo, recaudado entre Gofundme y otras donaciones. No tienen mucho tiempo.
Es pronto para saber qué tipo de vida Matveika puede esperar vivir de manera realista si se las arregla para obtener una foto de Zolgensma. Pero es el único medicamento que detiene el progreso de la enfermedad, ya que reemplaza un gen faltante o roto en los niños. Las otras terapias tratan los síntomas y efectos y deben administrarse durante toda la vida.
«Es la medicina que salva una vida», dice Astrakhan sobre Zolgensma. «Poner un precio de 2 2 millones en una vida es bastante inhumano.»
El fabricante de la droga Novartis dijo a Fox News que se invirtieron más de mil millones de dólares en el desarrollo de Zolgensma y explica que si nos fijamos en el panorama a largo plazo, su tratamiento es en realidad menos costoso que las alternativas. «Actualmente, la terapia crónica para la AME puede costar a los sistemas de atención médica decenas de millones de dólares durante la vida de un paciente», dijo un portavoz en una declaración escrita. «Y estamos seguros de que Zolgensma tiene el potencial de reducir la carga financiera a largo plazo para los pacientes, las familias y los sistemas de atención médica al reemplazar las terapias repetidas de por vida con un solo tratamiento.»Novartis tiene una lotería para obtener Zolgensma de forma gratuita a unos 100 niños cada año. Pero hay muchos más alineados.
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El Dr. Antonio Varone es jefe de neurología pediátrica en el Hospital Santobono en Nápoles, Italia, que ahora ofrece Zolgensma a los pacientes que califican. El estado paga la cuenta. Varone no está convencido de que Zolgensma sea para cada paciente con AME que entra por sus puertas.
«No deberíamos decir que es la mejor esperanza. Deberíamos decir que es otra esperanza. Otra opción terapéutica para agregar a lo que ya tenemos», dice a Fox News. Acaba de tratar a su primer paciente con la nueva terapia génica y tiene otros seis esperando.
Varone ha estado en este juego durante un tiempo y dijo que el campo de juego realmente había cambiado en los últimos años en términos de nuevos medicamentos para SMA, lo que le da una gran comodidad. Zolgensma puede ser el que tiene el potencial de hacer un verdadero milagro y revertir la enfermedad en lugar de manejarla. Pero otros nuevos medicamentos que tratan los síntomas, dice, al menos están mejorando la calidad de vida de maneras que no se habían escuchado en el pasado.
«En los años 90 se decía que no había nada que hacer por estos chicos. Los recuerdo bien. … Tenían problemas para moverse y respirar … tragar. Pero tenían la capacidad de mirarte, de sonreírte, de comunicarte. ¿Cómo pudiste no hacer nada por estos niños? No podemos hablar de que la vida tenga un valor económico», dijo sobre el enorme precio de Zolgensma. Dijo que está enfocado en hacer todo lo que pueda por sus pacientes y sus familias, cueste lo que cueste.
«No es solo para ellos. Es nuestra conciencia la que lo exige. No podemos darles la espalda. No les daremos la espalda», dijo el médico. Varone mencionó que un bebé ucraniano terminó en su sala el otro día con lo que muy bien puede ser SMA, y planea darle a ese niño la mejor atención posible.
Mientras tanto, la madre de Matveika, Anna, no está amargada a pesar del hecho de que Zolgensma está, por ahora, fuera de su alcance.
Ella dijo: «Estoy agradecida de que los productores hicieran una medicina con la que nada en el mundo se compara. Probablemente merecen cobrar ese dinero, pero cuando escuché por primera vez lo que cuesta, no podía creer que la medicina pudiera costar tanto. ¿Cómo puede ser cuando la vida de los humanos, de los bebés, depende de ello?»
Como muchos padres de SMA babies, ella y Alexander nunca habían oído hablar de la condición.
Ella instó a los futuros padres a hacerse pruebas prenatales. Cuanto antes sea el descubrimiento y la intervención, mayores serán las posibilidades para el niño.
Vicki Choi contribuyó a este informe.
